今天是“六一”儿童节，在同龄小朋友欢度儿童节的时候，有一群折翼的小天使也同样渴望收获关爱，他们就是罕见病患儿。当前我国罕见病患者超过2000万人，每年新出生的罕见病患儿超过20万，患病儿童难以融入社会，给社会和家庭带来沉重负担。

在这样一个特殊的日子里，江苏省医学会罕见病学分会主任委员、南京医科大学附属儿童医院张爱华副院长受新华传媒交汇点健康频道邀请，在健康江苏全媒体大讲堂，通过直播的方式带领听众朋友们一起了解可治性儿童罕见病，并呼吁全社会关注罕见病，关爱罕见病儿童，给这群特殊的小朋友们，送上了一份特别的儿童节祝福。

作为儿童肾脏病领域专家，张爱华教授特别介绍了儿童肾脏病领域相关可治性罕见病--法布雷病最新诊疗进展，从疾病的发病机制、临床表现、诊断方法及治疗方案做了非常详细的阐述，2019年12月法布雷特效药阿加糖酶β的获批，结束了国内法布雷病治疗的空白。张爱华教授还强调除了特效药，也不能忽略疾病本身的对症治疗及规范的跟踪随访，这样可以更精准了解患儿的临床现状，并适时地给予治疗方案的调整。

针对目前罕见病诊疗困难等问题，张爱华教授介绍了江苏省罕见病19家协作网医院分布情况及省卫健委出台的相关罕见病政策。作为江苏医学会罕见病学分会的主任委员，张爱华教授和罕见病学分会的专家们正在积极推动我省罕见病事业的发展，分会旨在推动防治及政策完善为目标，以提高罕见病学术水平、提高对患者的服务能力为宗旨，积极整合医疗资源、推动科研工作、开展学术交流、加强继续教育、推进科普宣传、参与省内外和国际学术交流活动、探索并推进罕见病流行病学和医疗保障有关问题的调研。

张爱华教授说：我们也许无法做伟大的事，但可以用伟大的爱去做些力所能及的事情，呼吁更多的人去了解罕见病，关注罕见病，关爱罕见病儿童，用我们的爱让他们在患病中不再感到孤单。衷心希望这些折翼的小天使们在全社会的关爱和帮助下，与同龄的小朋友们一样拥有一个美好的童年！