临床试验（clinical trial）是以已确诊患有某病的病人作为研究对象，以临床治疗措施（药物或治疗方案）为研究内容，通过观察和比较试验组和对照组的临床疗效和安全性，从而对临床各种治疗措施的效果进行科学评价。在临床试验时，首先从具有临床症状的大量病人中选出合适的研究对象，然后将研究对象分为二组：一组为试验组，给予某种干预措施(新药或新疗法)，另一组为对照组，给予安慰剂或传统疗法。然后观察两组的治疗效果及转归，比较两组的治愈率、好转率、病死率等指标，从而评价临床治疗措施的效果。临床试验主要用途包括：①新药临床试验。新药在取得新药证书前必须经过临床研究，确定安全有效后，才能被批准进行批量生产，进入市场广泛应用。②临床上不同药物或治疗方案的效果评价。通过临床试验选择有效的药物或治疗方案，提高病人的治愈率，降低致残率和病死率，延长病人的寿命及提高病人的生存质量。

    在临床疗效的研究中，很大一部分是新药研究。在一个新药的开发、投产、应用于临床和投放市场，除按规定必须进行临床前药理学、毒理学评价外，还必须按照规定申报临床试验。新药临床评价是根据新药的各期临床试验研究结果，对新药在人体内的安全性和有效性所做出的评价。根据我国《药品注册管理办法》，新药的临床试验可分为4期：
    Ⅰ期临床试验：是指在10-30例志愿者身上进行初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。
    Ⅱ期临床试验：是指以100-300例病人作为研究对象，对治疗作用进行初步评价。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为Ⅲ期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随机、盲法、对照临床试验。
    Ⅲ期临床试验：治疗作用确证阶段。通常研究对象在1000-3000人，其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。
    Ⅳ期临床试验：新药上市后的应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中药物使用的利益与风险关系，以及改进给药剂量等。